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Le terapie geniche per le malattie rare sono a rischio. E i segnali sono inequivocabili. Il primo è stato nell’estate del 2021, quando l’azienda Bluebird Bio ha deciso di ritirare dal mercato europeo le proprie terapie geniche per la beta talassemia e l’adrenoleucodistrofia, nonostante entrambe fossero state approvate dall’Ema: alla base della decisione dell’azienda, il mancato intesa con gli enti pagatori di diversi Paesi europei sul prezzo e le modalità di rimborso di queste terapie.
A seguire, il 30 marzo 2022 l’azienda Orchard Therapeutics (Otl) ha annunciato l’intenzione di disinvestire dall’ambito della terapia genica delle immunodeficienze primitive, malattie genetiche rare che compromettono fin dalla nascita lo sviluppo del sistema immunitario: a farne le spese, tra gli altri programmi, anche Strimvelis, terapia genica per la cura dell’Ada-Scid, malattia che altrimenti può consegnare alla morte già nell’infanzia. Inoltre hanno comunicato che non intendono consegnare avanti il dossier registrativo della sindrome di Wiskott Aldrich che è già pronto, a meno che non trovino un partner.
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